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Boehringer Ingelheim anunció los resultados finales de los ensayos fase III FIBRONEER™-IPF y FIBRONEER™-ILD, que evaluaron la seguridad y eficacia de nerandomilast en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática (FPI) y fibrosis pulmonar progresiva (FPP), respectivamente, con y sin tratamiento antifibrótico base. Los resultados se publicaron en el New England Journal of Medicine y fueron presentados en la Conferencia Internacional de la Sociedad Torácica Americana (ATS) 2025.
Ambos ensayos alcanzaron su objetivo primario, consistente en la reducción significativa del declive de la capacidad vital forzada (CVF) en ambas dosis (9 mg y 18 mg) a las 52 semanas, en comparación con placebo. La CVF es un marcador clave para evaluar la función pulmonar y su preservación está directamente relacionada con la progresión de la enfermedad y la calidad de vida de los pacientes.
“El hecho de que dos ensayos fase III hayan alcanzado el criterio de valoración primario es un gran avance para la comunidad científica, que pone de relieve el potencial de nerandomilast para tener un impacto significativo en las necesidades no cubiertas de los pacientes, siendo estudiado como monoterapia o en combinación con los tratamientos actuales”, dijo el Dr. Toby Maher, profesor de Medicina Clínica, Facultad de Medicina Keck, USC Los Ángeles.
“La fibrosis pulmonar idiopática y la fibrosis pulmonar progresiva son enfermedades devastadoras, ya que una de cada dos personas muere en los cinco años siguientes al diagnóstico. A pesar de esta cruda realidad, la investigación en curso puede ofrecer nuevas posibilidades a los pacientes, ya que sigue existiendo la necesidad de terapias adicionales. Los últimos datos de eficacia, seguridad y tolerabilidad de nerandomilast apuntan a su potencial para abordar las necesidades de las personas afectadas por FPI y FPP”, afirmó Shashank Deshpande, director de Human Pharma y miembro del Consejo de Administración de Boehringer Ingelheim.
En el ensayo Fibroneer-IPF, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo que evaluó la eficacia y seguridad de nerandomilast durante al menos 52 semanas en pacientes con FPI, participaron 1,177 pacientes de 36 países, quienes recibieron de forma aleatoria esta molécula en dosis de 9 mg o 18 mg dos veces al día, o placebo.
Los resultados mostraron que la media ajustada del cambio en la CVF fue de −183.5 ml en el grupo placebo, −138.6 ml en el grupo de 9 mg y −114.7 ml en el grupo de 18 mg, lo que refleja una clara mejoría con nerandomilast. El efecto positivo se observó también en subgrupos de pacientes con y sin tratamiento antifibrótico de base, incluidos aquellos que tomaban nintedanib o pirfenidona.
Por su parte, el ensayo Fibroneer-ILD, realizado con diseño y objetivos similares al anterior, que incluyó a 1,176 pacientes con FPP de 44 países, obtuvo resultados positivos al revelar que la media ajustada del cambio en la CVF fue de −165.8 ml en el grupo placebo, frente a −84.6 ml en el grupo de 9 mg y −98.6 ml en el grupo de 18 mg de nerandomilast.
Respecto al perfil de seguridad, nerandomilast fue bien tolerado. Las tasas de interrupción del tratamiento fueron similares a las observadas con placebo. En el ensayo Fibroneer-IPF, los efectos adversos provocaron la interrupción del tratamiento en el 14% de los pacientes que recibieron 18 mg, en el 11.7% de los que tomaron 9 mg y en el 10.7% del grupo placebo.
Resultados similares se observaron en el ensayo Fibroneer-ILD, donde los eventos adversos condujeron a la interrupción permanente del ensayo en el 10% del grupo que recibió de 18 mg, 8% del grupo de 9 mg y 10% del grupo placebo. 2
Nerandomilast es un inhibidor selectivo de la fosfodiesterasa 4B (PDE4B) en fase de investigación que se administra por vía oral y que se está estudiando como posible tratamiento de la FPI y la FPP.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EUA (FDA) le ha concedido la designación de terapia innovadora (Breakthrough Therapy) para el tratamiento de la FPI en 2022 y para la FPP en abril de 2025.
Además, recientemente la FDA le concedió prioridad de revisión a la solicitud de nuevo fármaco para la FPI, con fecha de decisión prevista para el cuarto trimestre de 2025. Se han presentado también solicitudes de autorización en la Unión Europea y en China, y está previsto que se extiendan a otras regiones geográficas.
La Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI) es una de las enfermedades pulmonares intersticiales fibrosantes progresivas (EPIs) más comunes. De origen desconocido, la FPI afecta principalmente a hombres mayores de 50 años y se manifiesta con síntomas como disnea (falta de aire) durante la actividad, tos seca y persistente, dolor torácico, fatiga y debilidad.
Por su parte, los pacientes con ciertos tipos de EPI fibrosante pueden desarrollar Fibrosis Pulmonar Progresiva (FPP), donde suele existir una enfermedad subyacente, como artritis reumatoide o esclerosis sistémica, que promueve la fibrosis en el tejido pulmonar.
Se estima que hasta 3.6 millones de personas podrían estar afectadas por FPI y hasta 5.6 millones por la FPP en el mundo.
Con estos resultados, nerandomilast se posiciona como una prometedora opción terapéutica futura, ya sea en monoterapia o en combinación con los tratamientos actuales, para frenar la progresión de dos de las enfermedades pulmonares más graves y limitantes.